siRNA是一种短双链RNA（21-25 nt），称为小干扰RNA（small interfering RNA / short interfering RNA，siRNA）。siRNA是由短发夹RNA（short hairpin RNA，shRNA）为原料加工得来的，所以shRNA是siRNA的前体。siRNA能装载到RISC复合物（RNA-inducing silencing complex）上，并且结合到与其序列同源的靶mRNA上，使靶mRNA降解，为转录水平后调控。siRNA一般是人工体外合成的，3’端有两个碱基的悬垂，具有操作简便、转染效率高、对细胞或组织的毒副作用小、可大规模制备等优点，特别适用于基因靶位点不确定情况下，进行siRNA有效片段的筛选。shRNA是可以克隆至表达载体并表达双链siRNA的RNA分子，包括两个短反向重复序列，中间由一茎环序列分隔，形成发夹结构。相对于siRNA，shRNA在细胞核中合成，进一步加工并运输到细胞质中，然后进入RISC发挥活性。