用AAV-cas9。crispr/cas9最早在细菌中被发现，CRISPR-Cas9系统能够切割DNA，充当了对抗病毒感染的一个重要防御机制。尽管许多的微生物物种都拥有这一系统，研究人员优先选择改造了来自化脓链球菌的Cas9酶(SpCas9)来改变高等生物的DNA，并已成为一系列高度通用的基因组修饰技术的基础。要想扰乱成体动物中的基因，必须要利用一些载体将CRISPR-Cas9系统的关键元件导入到细胞中。由于不会引起人类疾病并已在欧洲获得临床监管机构的批准，腺相关病毒(AAV)被视为是最有前景的候选载体之一。